地中海贫血最高8000

APG9518片(给药每天一次，持续给药，28天/周期)

评估项目筛选期第1-3周期(C1-C3)(84天，28天/周期)期(28天/周期)长期治疗〉第4周安全随访期

访视点 D-28-D-1 于C1) D1(仅适用 D15 D281 D15 (选做) D28 EOT 后30天 末次给药 

访视时间窗 OD C1为2D, C1为2D, 5D 5D 3D +5D 

C2-3为3D C2-3为3D

1。体重40 kg；有轻型，中间型或重型-地中海贫血的记录诊断，若同时存在a球蛋白基因的突变和/或重复也是被允许的，但不包括血红蛋白H病；

2。非输血依赖性-地中海贫血，定义为用药前24周内接受0-5个单位的RBC，且筛选前4周内未接受过红细胞输注。筛选期受试者的血红蛋白必须100 g/L;3。输血依赖性-地中海贫血，定义为需要定期输血，即筛选前24周内接受过6-20个单位的红细胞输注，且在此期间内输血间隔期42天。无基线Hb要求；

4.ALT,AST2x正常值上限(ULN)，直接(结合)胆红素(DBIL)2xULN，血小板计数80x10^9/L且1,000x10^9/L;5。排除其他原因导致的持续溶血或溶血综合征诊断史；6。排除脾功能亢进；

交通费餐费200元/次(6次),PK采血200元/采血点(15个),PD采血点(4个)，总计5000元/例(5000元是最基本的患者补贴，如果患者仍继续后续治疗，还是根据之前的标准进行补贴同时患者在组满3个月还可以获得额外的3000元补贴)

-地中海贫血确诊门诊/住院病历(3个月内)+检查报告(主要是血常规，心电图等)

广州，南宁，海口，梅州

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